Campanha pede liberação de terapia de R$ 17 milhões para crianças com Duchenne

Uma campanha nacional liderada por um empresário de Campo Grande tenta mobilizar autoridades e a sociedade para garantir o acesso de crianças brasileiras com distrofia muscular de Duchenne à terapia genética Elevidys, considerada hoje uma das principais esperanças de tratamento para a doença.

O medicamento, de dose única e custo estimado em R$ 17 milhões, ainda não está disponível no Brasil devido à suspensão da importação pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária).

A campanha é liderada por um empresário de Campo Grande e tem como um dos rostos o menino Jorge Gabriel Azuaga, de 7 anos. A importação do medicamento, que deve ser aplicado até os 7 anos de idade, está suspensa pela Anvisa.

A doença genética rara afeta principalmente meninos entre dois e cinco anos, causando degeneração progressiva dos músculos. O movimento já conta com apoio de pais de 17 estados brasileiros.

Jorge Gabriel Azuaga, de 7 anos, é um dos rostos da campanha, cuja história mobilizou familiares, médicos e agora apoiadores em todo o país. O menino começou a andar apenas aos dois anos de idade, o que inicialmente não parecia um problema.

A situação começou a preocupar a família anos depois. Quando Jorge Gabriel tinha seis anos, uma fotografia tirada na escola chamou a atenção dos pais. O menino parecia muito magro e já apresentava dificuldades para engolir.

Uma consulta foi marcada com um neurologista, que pediu exames e o exame de sangue que apresentou uma alteração. "Foi quando surgiu a suspeita de Duchenne. Observando as características, tudo batia", conta Lívia Ferencz, que se apresenta como "mãe do coração" do garoto.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave que provoca degeneração progressiva dos músculos devido à ausência da proteína distrofina. A condição afeta principalmente meninos entre dois e cinco anos de idade e provoca fraqueza muscular progressiva, perda de mobilidade, muitas vezes com necessidade de cadeira de rodas antes dos 12 anos, além de problemas respiratórios e cardíacos.

Com o diagnóstico confirmado, a família iniciou uma busca por tratamentos e descobriu a terapia genética Elevidys, considerada uma alternativa capaz de retardar ou até reverter parte da evolução da doença.

Desde então, a família trava uma batalha judicial para tentar garantir o acesso ao tratamento, que deve ser aplicado até os 7 anos, idade do João Gabriel.

A história do menino chegou ao empresário e advogado Breno Moura, de Campo Grande, que decidiu liderar uma mobilização nacional pela liberação do medicamento.

"Faço filantropia há anos, mas conseguir o Elevidys para o Jorge Gabriel e para outras crianças que precisam virou uma questão pessoal, de corpo, alma e coração", afirma.

Segundo ele, há registros de crianças brasileiras que já receberam a terapia e apresentaram melhora significativa. "Tenho conhecimento de 3 crianças no Brasil que utilizaram o medicamento e retomaram suas atividades. Em Mato Grosso do Sul conheço duas que aguardam a liberação da terapia, mas acredito que existam muito mais casos no país", afirma.

O principal entrave para a chegada do medicamento ao Brasil é a suspensão da importação após mudanças regulatórias. Ele explica que a medicação foi temporariamente suspensa para alteração na bula, mas o Brasil não retomou a importação.

Enquanto aguarda uma definição sobre o acesso à terapia genética, Jorge Gabriel segue em tratamento para tentar retardar a progressão da doença. "Ele usa um corticoide para diminuir a inflamação e faz fisioterapia. Mesmo assim, ainda cai muito e tem dificuldade para andar", conta Lívia.

A mãe diz que o tempo é um fator crucial. Existe uma faixa etária recomendada para aplicação da terapia, e o menino já está próximo desse limite.

"Há crianças que receberam o Elevidys e tiveram resultados excelentes. Algumas voltaram a andar normalmente. O problema é que existe idade limite para receber a vacina, e o Jorge Gabriel já está chegando nela", afirma.

Fonte: Campograndenews